A administração de um medicamento para atrofia muscular espinhal (AME) poderá ser simplificada para parte dos pacientes brasileiros com a aprovação de uma nova apresentação do risdiplam. Em 29 de outubro de 2026, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) concedeu o registro do Evrysdi Go, em comprimido revestido, para adultos e crianças acima de 2 anos com peso a partir de 20 quilos.
O produto é indicado para pessoas com diagnóstico clínico de AME 5q dos tipos 1, 2 ou 3, além de pacientes que apresentam de uma a quatro cópias do gene SMN2. A decisão foi formalizada pela Resolução-RE nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União, conforme informou a Anvisa.
Administração com menos etapas
A principal diferença em relação à apresentação de risdiplam já aprovada no país está na forma de preparo e uso. Segundo a agência reguladora, o Evrysdi Go não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento complexo dos cuidadores, o que pode reduzir etapas na rotina de famílias que acompanham pessoas com limitações motoras.
O comprimido pode ser ingerido com uma pequena quantidade de água ou disperso em água não clorada antes da administração. A possibilidade de utilizar o medicamento nessas duas formas amplia a flexibilidade de uso dentro da indicação aprovada, sem alterar a necessidade de acompanhamento médico e de respeito às orientações da bula.
Outro aspecto destacado pela Anvisa é o armazenamento. Diferentemente da formulação anterior, que exige refrigeração, o Evrysdi Go pode ser mantido em temperatura ambiente. A mudança tem relevância prática para cuidadores e serviços de saúde, especialmente porque reduz a dependência de condições específicas de conservação durante o manejo cotidiano do produto.
Como a AME afeta os pacientes
A atrofia muscular espinhal é uma doença genética relacionada à deficiência da proteína de sobrevivência do neurônio motor, conhecida pela sigla SMN. A quantidade insuficiente dessa proteína provoca a perda progressiva de neurônios motores e pode levar à fraqueza e à redução da massa muscular.
De acordo com a explicação publicada pela Anvisa, a condição pode comprometer atividades como sustentar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e caminhar. Também podem ser afetados músculos envolvidos na respiração e na deglutição. A AME 5q está associada a alterações na região do gene de sobrevivência do neurônio motor, enquanto os genes SMN1 e SMN2 participam da produção da proteína necessária ao funcionamento dos neurônios motores.
Em pessoas com AME, o gene SMN1 não está presente ou não funciona adequadamente, e o SMN2 costuma produzir uma versão curta da proteína, com capacidade reduzida. O risdiplam atua modificando o processamento do gene SMN2 para favorecer a produção da proteína completa. Com isso, o tratamento busca aumentar a sobrevivência dos neurônios motores, reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença, conforme a descrição regulatória.
Dados apresentados no processo de aprovação
A decisão também considerou resultados de estudos clínicos citados pela Anvisa. Em uma pesquisa com 41 bebês de 2 a 7 meses diagnosticados com AME tipo 1, considerada a forma mais grave, 12 participantes, equivalentes a 29%, conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento.
Outro estudo reuniu 180 pacientes com AME tipo 2 ou tipo 3, com idade de até 25 anos. Após um ano, os participantes tratados com o Evrysdi Go apresentaram uma diferença de 1,6 ponto em comparação com o placebo na escala MFM32, instrumento usado para avaliar a função motora em uma escala de 100 pontos.
A aprovação brasileira ocorre em um contexto de ampliação das apresentações orais do risdiplam. A CNN Brasil informou que o novo produto foi desenvolvido pela farmacêutica Roche e destacou a diferença entre o comprimido revestido e a versão anterior, comercializada como pó para solução oral.
O registro sanitário autoriza o produto dentro das condições aprovadas pela Anvisa, mas não representa, por si só, incorporação automática ao Sistema Único de Saúde, definição de preço ou disponibilidade imediata na rede pública. Essas etapas dependem de processos administrativos específicos e de decisões próprias das políticas de assistência farmacêutica.
